印度/老挝版玛伐凯泰价格相对较低,例如老挝卢修斯上市的仿制版规格为2.5mg*60粒,价格在1500元左右。这一版本因其较高的性价比受到许多患者的青睐,具体会根据汇率波动有所调整。
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在心血管疾病的治疗领域,迈凡妥/玛伐凯泰(Camzyos,Mavacamten)作为一种创新药物,正以其独特的作用机制和卓越的治疗效果,为肥厚型心肌病(HCM)患者带来前所未有的治疗希望。
肥厚型心肌病是一种遗传性心肌病,其主要特征是心肌肥厚,尤其是左心室壁的肥厚。这种病理改变可能导致左心室流出道(LVOT)梗阻,从而加重心脏负担,影响心脏功能。患者常常出现劳力性呼吸困难、胸痛等症状,严重时甚至可能导致心力衰竭和猝死。肥厚型心肌病的病理生理机制复杂,涉及肌小节相关蛋白基因的致病性变异,以及肌球蛋白和肌动蛋白横桥的过度形成。
玛伐凯泰是一种选择性、可逆的心肌肌球蛋白ATP酶抑制剂。它通过调节肌球蛋白头部的构象,减少能够进入“可结合肌动蛋白”状态的肌球蛋白数量,从而降低动力产生(收缩期)和残留(舒张期)横桥形成的概率。这种作用机制直接针对肥厚型心肌病的核心病理生理机制,即过量肌球蛋白-肌动蛋白横桥的形成和超松弛状态的失调。玛伐凯泰能够减轻心肌的过度收缩,改善舒张功能,从而减轻LVOT梗阻,改善心脏充盈压。
在临床试验中,玛伐凯泰展现了令人瞩目的治疗效果。例如,在PIONEER-HCM试验中,使用迈凡妥的患者在运动后的LVOT梯度显著降低,从基线的较高水平降至较低水平,显示出显著的疗效。同时,患者的峰值氧耗量(pVO2)也显著增加,静息和Valsalva测试后的LVOT梯度也均有显著改善。这些结果充分证明了玛伐凯泰在肥厚型心肌病患者中的有效性和安全性。
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