印度/老挝版玛伐凯泰价格相对较低,例如老挝卢修斯上市的仿制版规格为2.5mg*60粒,价格在1500元左右。这一版本因其较高的性价比受到许多患者的青睐,具体会根据汇率波动有所调整。
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迈凡妥/玛伐凯泰(Camzyos,Mavacamten),作为全球首创且目前唯一获批的心肌肌球蛋白抑制剂,为肥厚型心肌病(特别是梗阻性肥厚型心肌病)的治疗带来了前所未有的突破。
一、作用机制
玛伐凯泰的核心作用在于其独特的选择性、可逆性心肌肌球蛋白ATP酶抑制剂特性。心肌肌球蛋白在心脏收缩过程中扮演着关键角色,而在肥厚型心肌病中,心肌肌球蛋白的活性过高,导致心脏收缩力过强,增加了心脏的负担。玛伐凯泰通过减少肌球蛋白与肌动蛋白的结合,从而减少横桥的形成,这些横桥是肌肉收缩的关键。这种抑制作用导致心室流出道(LVOT)梗阻的减少,左心室充盈压力的改善,以及心肌壁应力的降低,从而显著改善心脏功能。
玛伐凯泰在多项临床试验中均展现出了卓越的疗效。其中,PIONEER-HCM和EXPLORER-HCM试验尤为引人注目。
在PIONEER-HCM试验中,使用迈凡妥的患者在运动后的LVOT梯度显著降低,从基线的103 mmHg降至12周时的19 mmHg,平均变化为-89.5 mmHg,显示出显著的疗效。同时,患者的峰值氧耗量(pVO2)也显著增加,静息和Valsalva测试后的LVOT梯度也均有显著改善。
EXPLORER-HCM试验则是一个三期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照的平行组试验,共纳入了251名成人肥厚型心肌病患者。结果显示,迈凡妥组中有37%的患者达到了主要终点(即峰值耗氧量改善≥1.5 mL/kg/min且NYHA心功能分级改善至少1级,或峰值耗氧量改善≥3.0 mL/kg/min且NYHA心功能分级未恶化),而安慰剂组仅为17%。迈凡妥组在所有次要终点上也表现出更大的改善,包括运动后LVOT梯度的显著降低、pVO2的增加、KCCQ评分和NYHA级别的显著改善。
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