印度/老挝版玛伐凯泰价格相对较低,例如老挝卢修斯上市的仿制版规格为2.5mg*60粒,价格在1500元左右。这一版本因其较高的性价比受到许多患者的青睐,具体会根据汇率波动有所调整。
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在心血管疾病的领域中,肥厚型心肌病(HCM)以其复杂的病理机制和多样的临床表现,一直是临床治疗的难点之一。这种疾病主要是由于编码肌小节相关蛋白基因发生致病性变异导致的,或是病因不明的心肌肥厚为特征的心肌病。患者常常因心肌肥厚导致心室腔狭窄,进而引发呼吸困难、胸痛、乏力等症状,严重影响生活质量,甚至威胁生命。然而,随着医学研究的不断深入,一种名为玛法凯泰(Mavacamten)的创新药物应运而生,为肥厚型心肌病患者带来了新的治疗希望。
玛法凯泰,商品名迈凡妥,是一种心肌肌球蛋白抑制剂,由卢修斯制药(老挝)有限公司研发生产。它主要用于治疗有症状的纽约心脏协会(NYHA)II-III级阻塞性肥厚型心肌病的成人患者,旨在改善这些患者的心脏功能和症状。玛法凯泰的上市,标志着肥厚型心肌病的治疗进入了精准治疗的新时代。
玛法凯泰的创新之处在于其独特的作用机制。它作为一种心肌肌球蛋白抑制剂,能够特异性地作用于心肌细胞中的肌球蛋白,降低心肌收缩力,从而减轻心肌肥厚和左心室流出道梗阻。这一机制有效缓解了肥厚型心肌病患者的心肌肥厚和心室腔狭窄,进而改善了患者的心脏功能和症状。
玛法凯泰的临床疗效得到了多项临床试验的验证。其中,全球三期临床研究Explore-HCM和针对中国人群的Explore-CN研究是其获批的关键依据。这些试验结果显示,在接受玛法凯泰治疗的患者中,左室流出道峰值梯度的下降早在治疗第4周即开始显现,并持续至整个治疗周期。同时,患者的心功能分级、心衰标志物NT-Pro BNP、KCCQ评分等均显著改善。这些数据充分证明了玛法凯泰在肥厚型心肌病治疗中的有效性和安全性。