玛伐凯泰/马瓦卡坦（Mavacamten），这一新兴的心肌肌球蛋白抑制剂，正以其卓越的有效性在治疗肥厚型心肌病（HCM）领域绽放异彩。
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肥厚型心肌病，作为一种遗传性心脏病，其发病率虽不高，但因其心脏肌肉异常增厚，导致心脏收缩功能受限，进而引发一系列严重症状，如呼吸困难、运动耐力下降等，严重影响了患者的生活质量。长期以来，科学家们一直在寻找能够有效减轻心脏负担、改善患者生活质量的药物。而玛伐凯泰/马瓦卡坦的出现，无疑为这一领域带来了新的希望。
玛伐凯泰/马瓦卡坦作为一种可逆的肌动蛋白抑制剂，其独特的作用机制在于能够特异性地抑制肌球蛋白MYH7突变导致的ATP酶过度激活。这一机制使得药物能够减缓心肌肌球蛋白与肌动蛋白之间的耦联反应，从而降低心肌细胞的过度收缩，减轻左心室流出道梗阻，降低左心室充盈压力。这种直接针对疾病根源的治疗方法，使得玛伐凯泰/马瓦卡坦在治疗肥厚型心肌病方面展现出了显著的优势。
在临床实践中，玛伐凯泰/马瓦卡坦的有效性得到了充分的验证。多项临床试验，如VALOR-HCM研究和EXPLORER-HCM试验，均表明该药物能够显著改善患者的左室流出道压差、纽约心脏协会心功能分级以及健康状况等多个关键指标。特别是在对完成EXPLORER-HCM试验的患者进行长期随访的MAVA-LTE研究中，科学家们发现，大多数患者能够继续长期服用玛伐凯泰/马瓦卡坦，且未出现严重的副作用或耐药性。这一结果进一步证明了该药物在治疗肥厚型心肌病方面的持久性和稳定性。
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