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普拉替尼(Pralsetinib,商品名普吉华®,英文名GAVRETO®),作为一种高效且选择性的受体酪氨酸激酶RET(Rearranged during Transfection)抑制剂,为RET突变型甲状腺髓样癌(MTC)患者带来了新的希望。

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RET突变与甲状腺髓样癌


RET基因在细胞生长、增殖和分化中扮演着重要角色。然而,当RET基因发生突变时,其正常的生理功能受到干扰,可能导致细胞异常增殖,进而引发癌症,如甲状腺髓样癌(MTC)。MTC是一种相对罕见的甲状腺癌类型,但其恶性程度较高,治疗难度较大。传统的治疗方法如化疗和放疗在RET突变型MTC患者中效果有限,且副作用较大,因此,寻找更为有效且安全的治疗手段成为了医学界的重要课题。


普拉替尼的应运而生


普拉替尼(Pralsetinib)的出现,为RET突变型MTC患者带来了曙光。该药物由Blueprint Medicines Corporation公司开发,并经中国国家药品监督管理局批准上市,用于治疗需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变型MTC成人和12岁及以上儿童患者。普拉替尼通过精准靶向肿瘤细胞中的RET变异,有效抑制了癌细胞的生长和扩散,为患者提供了更为精准和有效的治疗选择。




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标签: 药品

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