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艾伏尼布（IVO）是中国首个获批的针对异柠檬酸脱氢酶-1(IDH1)突变癌症的强效口服靶向抑制剂，作为一种治疗急性髓系白血病的靶向药，在医疗领域发挥着重要作用。其本质是IDH1的别构抑制剂，通过抑制肿瘤细胞的生长来达到治疗疾病的目的。其疗效和良好的耐受性已在多项研究中得到证实。

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在AGILE试验中，IVO联合阿扎胞苷（AZA）治疗新诊断（ND）携带IDH1突变（mIDH1）急性髓系白血病（AML）患者，达到完全缓解（CR）/完全缓解伴不完全血液学恢复（CRi）率为53%，中位总生存期（mOS）为29个月。而在VIALE-A研究中，维奈克拉（VEN）联合AZA治疗mIDH1 AML患者CR/CRi率为66%，mOS为10个月。

在所有急性髓系白血病病例中，约6%-10%存在IDH1基因突变。艾伏尼布针对这一特定基因突变，精准作用于相应基因位点，为患者提供了针对性的治疗方案。例如，在全球关键性研究AG120-C-001及其中国桥接注册试验CS3010-101中，艾伏尼布展现出了良好的疗效和安全性。

艾伏尼布作为IDH1的别构抑制剂，在抑制肿瘤细胞生长方面发挥着关键作用。研究表明，在约10％急性髓性白血病患者中存在IDH1基因突变，而艾伏尼布能够精准针对这一特定基因突变。它通过抑制突变IDH1基因的功能，干扰异常代谢途径，从而减少白血病细胞的生长。